Тяжелый комбинированный иммунодефицит - новые методы лечения SCID

Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам